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Ultragenyx (RARE) 基因疗法Genglycos获FDA批准，用于治疗Ia型糖原贮积病，股价盘后上涨7.5%
该一次性基因疗法是首个旨在解决Ia型糖原贮积病(GSDIa)根本原因的获批疗法，在美国的标价约为每位患者270万美元。Ultragenyx估计，美国约有1500至2500名患者受GSDIa影响。该疗法预计将在30至60天内通过合格治疗中心上市。在III期临床试验中，Genglycos显著减少了患者每日玉米淀粉的摄入量，同时保持了血糖控制。
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Ultragenyx (RARE) 基因疗法Genglycos获FDA批准，用于治疗Ia型糖原贮积病，股价盘后上涨7.5%
该一次性基因疗法是首个旨在解决Ia型糖原贮积病(GSDIa)根本原因的获批疗法，在美国的标价约为每位患者270万美元。Ultragenyx估计，美国约有1500至2500名患者受GSDIa影响。该疗法预计将在30至60天内通过合格治疗中心上市。在III期临床试验中，Genglycos显著减少了患者每日玉米淀粉的摄入量，同时保持了血糖控制。
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