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Ultragenyx (RARE) の遺伝子治療薬GenglycosがIa型グリコーゲン貯蔵病の治療薬としてFDAの承認を取得、株価は時間外取引で7.5%上昇
この一度限りの遺伝子治療は、Ia型糖原病（GSDIa）の根本原因に対処することを目的とした初の承認済み治療法であり、米国での価格は約270万ドル/患者です。Ultragenyxは、米国で約1500〜2500人の患者がGSDIaの影響を受けていると推定しています。この治療法は、30〜60日以内に認定治療センターを通じて利用可能になる予定です。第III相臨床試験では、Genglycosは患者の毎日のコーンスターチ摂取量を大幅に削減し、血糖コントロールを維持しました。
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免責事項：本内容は著者個人の見解であり、投資助言を構成するものではありません。
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