Ultragenyx(RARE)의 유전자 치료제 겐글리코스(Genglycos), FDA로부터 제1a형 글리코겐 축적병 치료제로 승인받아 시간 외 거래에서 주가 7.5% 상승
해당 일회성 유전자 치료제는 제1a형 당원병(GSDIa)의 근본 원인을 해결하기 위해 승인된 최초의 치료법으로, 미국에서 환자당 약 270만 달러의 정가가 책정되어 있습니다. Ultragenyx는 미국에서 약 1,500명에서 2,500명의 환자가 GSDIa의 영향을 받는 것으로 추정하고 있습니다. 이 치료법은 30~60일 이내에 자격을 갖춘 치료 센터를 통해 출시될 예정입니다. 3상 임상 시험에서 Genglycos는 혈당 조절을 유지하면서 환자의 일일 옥수수 전분 섭취량을 크게 줄였습니다.
출처:Yahoo财经 · 원문 링크
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